Bien sûr, des études frauduleuses existent mais elles étaient vite oubliées et ne génèraient guère d’intérêt hors du milieu médical. Avec ses débats publics, les journalistes se sont emparés du sujet des études cliniques et posent des questions aux experts. Ainsi récemment, un magazine d’actualité a publié un article corrosif sur le sujet : comment des études cliniques peuvent être faussées. La charge est facile, il est toujours possible de trouver des exemples extrêmes. Mais cette attaque met surtout en évidence que si la médecine fondée sur la preuve est indispensable pour être certain qu’un médicament, un traitement ou un dispositif médical apporte des bénéfices au patient supérieurs aux risques qu’il encourt, elle ne peut qu’insuffisamment décrire ce qui va se passer dans la pratique courante médicale. Notamment, parce que pour limiter le nombre de paramètres à prendre en compte dans l’analyse des données ou pour se placer dans des conditions de succès plus favorables, la population d’une étude interventionnelle est soigneusement choisie par la définition de critères d’inclusion ou d’exclusion. Cela amène à exclure une partie non négligeable des patients susceptibles de recevoir ce traitement. L’étude introduit ainsi des biais ou limite la portée des résultats obtenus, ces derniers n’étant donc plus systématiquement transposables à toute la population. Pour limiter ce risque, les statisticiens peuvent regrouper plusieurs études ayant des protocoles différents pour en faire une méta-analyse et donc essayer de s’affranchir des biais que peut avoir une seule étude. Mais cela suppose que de nombreuses études aient déjà été menées, toutes ayant été réalisées avec une méthodologie suffisamment solide pour permettre cette analyse.
Les experts reconnaissent ces limitations. Après le concept d’Evidence-Based-Medicine (Médecine basée sur la preuve) est donc apparu celui complémentaire des données issues du monde réel (Real-World-Data). L’analyse n’est plus simplement fondée sur les résultats des études cliniques randomisées et contrôlées mais tient compte de toutes les données cliniques disponibles comme celles provenant d’études observationnelles ou rétrospectives, de registres et même d’enquêtes auprès des patients. Jusqu’ici déconsidérées, ces études apportent un point de vue complémentaire sur le comportement du produit dans une population plus large et variée. Elles contribuent à la preuve clinique par l’expérience (Real World Evidence), un concept auquel les autorités de santé comme la FDA s’intéresse de plus en plus (cf. Real World Evidence Program).
Ces deux approches ne doivent pas être opposées comme parfois elles le sont par les partisans de chaque méthode, elles sont complémentaires. En effet, un bon usage des données acquises dans la pratique médicale quotidienne permet d’obtenir des informations importantes sur les produits sur le marché. Ainsi, des effets non observés dans des études cliniques randomisées sont apparus dans des études observationnelles (comme par exemple dans une étude de Cooper intitulée : « Stenting and Medical Therapy for Atherosclerotic Renal-Artery Stenosis »).
En parallèle, la nouvelle réglementation européenne sur les dispositifs médicaux (RDM 2017/745) oblige à renforcer la surveillance clinique après commercialisation (article 83 et suivants).
Ces études sont donc non seulement un excellent outil pour remplir ces obligations réglementaires mais elles permettent aussi, grâce aux données acquises, de mieux connaître vos produits, de les améliorer et de les promouvoir.
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